简介
四川大学生物治疗国家重点实验室研究员,加州大学洛杉矶访问学者。
团队的主要研究方向是遗传代谢性疾病,尤其是肝脏相关遗传代谢性疾病,进行人源化动物模型构建以及基于基因编辑技术的治疗药物研究。 在罕见病领域,团队主要集中于肝脏或造血干细胞相关的遗传性疾病,尤其是肝豆状核变性、苯丙酮尿症、地中海贫血等疾病的基因及基因编辑治疗研究,致力于开发上述疾病相关靶点的基因编辑工具以及体内导入体系,最终形成具有临床应用前景的治疗药物。
简介
四川大学生物治疗国家重点实验室研究员,加州大学洛杉矶访问学者。
团队的主要研究方向是遗传代谢性疾病,尤其是肝脏相关遗传代谢性疾病,进行人源化动物模型构建以及基于基因编辑技术的治疗药物研究。 在罕见病领域,团队主要集中于肝脏或造血干细胞相关的遗传性疾病,尤其是肝豆状核变性、苯丙酮尿症、地中海贫血等疾病的基因及基因编辑治疗研究,致力于开发上述疾病相关靶点的基因编辑工具以及体内导入体系,最终形成具有临床应用前景的治疗药物。