王虹

简介

博士生导师,中国科学院深圳先进技术研究院研究院员

利用基因编辑技术突变了大鼠SCN1A基因,制备了Dravet综合征转基因大鼠模型。该动物模型模拟了患者SCN1A基因单倍体计量不足和热诱导癫痫发作的表型,是研究Dravet综合征的良好临床前模型。目前团队成员致力于利用神经科学的前沿技术,通过单细胞转录组学、神经环路示踪等技术,解析Dravet综合征核心的神经环路和功能。通过鉴定核心病理脑区、测试病毒介导的基因治疗载体,筛选潜在的基因治疗方案,希望为Dravet综合征患者带来治愈的曙光。