简介
挪威卑尔根大学生命科学院
Liang团队聚焦于线粒体功能障碍与神经系统疾病,结合干细胞、生物工程与人工智能技术,致力于疾病机制解析与创新治疗策略开发。主要研究方向包括:
1. 线粒体疾病与神经退行性疾病机制研究
利用患者来源的 iPSC、类器官和多组学技术,系统研究 POLG 等线粒体相关遗传病,以及帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的发病机制。
2. iPSC 衍生类器官与疾病模型构建
构建脑、肝等人源类器官及多细胞共培养模型(神经元、星形胶质细胞、微胶质细胞等),用于模拟人类疾病微环境和细胞互作。
3. 线粒体靶向药物与基因治疗的前临床评估
开展小分子药物、天然产物、AAV 基因治疗及线粒体功能调控策略的系统筛选与机制验证。
4. 高通量药物筛选与转化医学
建立基于类器官和器官芯片的药物筛选平台,用于疗效评估、毒性测试和个体化用药预测,推动科研成果向临床与产业转化。
5. AI 驱动的生物数据分析与模型预测
结合人工智能与系统生物学方法,对影像、多组学和功能数据进行整合分析,提升疾病预测与药物发现效率。
团队致力于打造从基础研究到临床转化的一体化创新平台,推动线粒体医学与精准治疗的发展。
团队在罕见病领域的研究以线粒体遗传病和罕见神经系统疾病为核心,结合前沿干细胞技术、类器官模型和转化医学研究手段,主要方向包括:
1. 线粒体遗传病的发病机制研究
聚焦 POLG、RARS2 等致病基因相关的罕见线粒体疾病,系统解析线粒体功能障碍、能量代谢失衡与神经发育/退行性改变之间的因果关系。
2. 患者来源 iPSC 与类器官疾病模型
建立多种罕见病患者来源的 iPSC 细胞系,并分化为脑类器官及相关细胞类型,用于模拟人类疾病进程和细胞间相互作用。
3. 基因治疗与精准干预策略评估
开展 AAV 介导的基因治疗、线粒体功能调控及 RNA/小分子干预手段的前临床验证,评估其安全性和治疗潜力。
4. 罕见病药物筛选与再定位(Drug Repurposing)
基于类器官和高通量功能筛选平台,发现并验证可改善线粒体功能和神经元存活的候选药物,加速临床转化。
5. 跨学科转化与产业化探索
联合临床、工程与产业伙伴,推动罕见病研究成果向诊断工具、治疗策略和产业化应用转化。
团队旨在解决罕见病“机制不清、模型不足、治疗匮乏”的核心瓶颈,为精准医学和创新疗法提供科学基础。
