简介:
中国药科大学药学院副研究员
团队长期从事罕见病相关的基因药物递送与线粒体移植技术研究,围绕线粒体复杂的结构屏障和功能稳态难题,系统开展线粒体靶向递送机制与技术创新研究。通过构建原位线粒体基因递送体系,突破外源核酸跨越线粒体双层膜屏障的关键瓶颈,持续推动线粒体基因治疗关键核心技术的发展,为线粒体遗传性罕见病的精准干预与防治提供技术支撑。针对线粒体基因缺陷类罕见病,综合运用材料化学、生物工程与分子医学手段,构建多层级基因递送与功能调控策略。一方面,通过设计具有线粒体穿透能力的递送体系,实现外源线粒体基因在线粒体内的原位表达与功能恢复;另一方面,利用工程化线粒体技术增强线粒体移植的稳定性与功能整合效率,调节细胞线粒体稳态,从而实现对大片段线粒体基因缺失相关疾病的有效治疗。
